11月30日,由人民日報健康客戶端主辦、金賽藥業公益支持的“2025致敬醫者盛典·兒童安全用藥學術交流會”在人民日報社舉行。會議以“集智、創新、守護”為主題,同步啟動“中青年醫生成長計劃——繁星滿天科普工程”,為兒科醫療人才培養與兒童用藥科普注入新動能。
清華大學中國發展規劃研究院常務副院長董煜在會上深度解讀“十五五”規劃目標中健康醫藥領域的新要求與新機遇。他指出,兒童成長是最根本的民生之一,關切應延伸至兒童成長全過程,構建覆蓋身、心、社全方位健康發展的系統工程,此項工作與經濟長遠發展緊密相關。董煜表示,“十五五”規劃建議中,現代化產業體系、科技創新、國內市場等任務與醫療健康產業關聯尤為密切,“人民對健康的需求在哪里,產業方向就在哪里”。
國家衛生健康委兒童用藥專家委員會主任委員王天有提出,當前兒科臨床用藥仍存在“劑量靠猜、用藥靠掰”的情況,兒童臨床用藥遵循診療規范、經長期臨床驗證安全有效至關重要。他強調,真實世界研究為兒童合理用藥提供了重要依據,以矮小癥為例,診療正從“經驗醫學”向“精準醫學”全面轉型,用藥選擇需以說明書適應證和國內指南為基石,兼顧規范化與個體化治療。
中華醫學會兒科學分會候任主委、華中科技大學同濟醫學院附屬同濟醫院兒童醫院院長羅小平教授表示,醫學會及相關組織將持續依據循證醫學證據制定疾病診療方案,推動診療指南和規范應用,臨床醫生應遵循指南規范診療并結合說明書合理用藥。他提到,目前我國已啟動兒童生長激素長期療效和安全性評價項目,將構建全球數據規模領先的相關臨床數據庫。
中華醫學會兒科內分泌遺傳代謝學組組長、首都醫科大學附屬北京兒童醫院內分泌科主任醫師鞏純秀教授分享了金賽藥業研發的U型PEG化長效生長激素10年研發和使用成果。該藥物自2014年上市以來,已累計應用于大量兒童,建立了系統的真實世界追蹤研究體系。鞏純秀同時指出,我國兒童矮小發病率為3%,總數約700萬人,但目前就診率和治療率仍不足5%。
金賽藥業總經理、首席科學家金磊博士介紹,生物制劑藥物安全性的提升需要長期的工藝質量風險識別和改進,以及大量患者用藥反饋。為保障藥品安全性,金賽藥業投入大量資金精進工藝,建成大規模中試和生產基地,實現高純度PEG量產。目前,企業正在推進超長效月制劑與口服制劑的研發,月制劑生長激素已提交新藥臨床試驗申請,口服小分子藥物的臨床試驗申請已獲受理。
在圓桌討論環節,專家們圍繞“立足兒科服務年,共話高質量兒童健康發展新愿景”“布局‘十五五’規劃,對話兒科創新研發路徑與新未來”等熱點難點話題深入探討,從“十五五”規劃健康醫藥導向、兒童臨床用藥規范、健康科普賦能等多維度,為兒童安全用藥與全生命周期健康發展提供了清晰路徑。