中國(guó)日?qǐng)?bào)11月7日電 （記者 李靜） 2025年11月6日，第八屆中國(guó)國(guó)際進(jìn)口博覽會(huì)期間，由蔻德罕見病中心與靈北共同發(fā)起的“構(gòu)建DEE健康新生態(tài)：聚焦發(fā)育性癲癇性腦病的科學(xué)突破與全方位支持”圓桌論壇成功舉辦。論壇匯聚了來自醫(yī)療界、產(chǎn)業(yè)及患者組織的多方代表，共同探討發(fā)育性癲癇性腦（DEE）這一難治性神經(jīng)罕見病的臨床挑戰(zhàn)、創(chuàng)新藥物進(jìn)展、政策支持與患者關(guān)懷體系構(gòu)建等關(guān)鍵議題。

丹麥駐滬總領(lǐng)館領(lǐng)事、丹麥創(chuàng)新中心主任石安勝，國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心主任、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院院長(zhǎng)王藝教授，國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院神經(jīng)科郁莉斐教授，蔻德罕見病中心創(chuàng)始人及主任、瑞鷗公益基金會(huì)聯(lián)合創(chuàng)始人兼秘書長(zhǎng)黃如方，靈北中國(guó)總經(jīng)理張一帆作為論壇分享嘉賓。與會(huì)各方達(dá)成一項(xiàng)核心共識(shí)：破解DEE的困境，需要“好藥”去攻克疾病，需要“好政策”去鋪就道路，更需要一個(gè)“好的支持生態(tài)”去守護(hù)患者全生命周期。

DEE是一組神經(jīng)發(fā)育性疾病，在兒童早期起病，以難治性癲癇發(fā)作和發(fā)育停滯或倒退為特征，是一組具異質(zhì)性的嚴(yán)重癲癇綜合征。據(jù)統(tǒng)計(jì)，發(fā)育性癲癇性腦病的總體發(fā)病率已超過1/2000例活產(chǎn)兒，病死率為17%~50%，即便患兒有幸存活，往往也會(huì)遺留嚴(yán)重的神經(jīng)系統(tǒng)殘疾。

復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院神經(jīng)科郁莉斐教授指出，當(dāng)前DEE的治療仍以傳統(tǒng)抗癲癇藥物為主，療效不理想且長(zhǎng)期耐受性較差，臨床迫切需要一款安全有效的治療藥物。

靈北中國(guó)總經(jīng)理張一帆表示，該公司bexicaserin獲得突破性治療藥物認(rèn)定對(duì)靈北來說意義重大，突破性治療藥物認(rèn)定為bexicaserin提供了與監(jiān)管機(jī)構(gòu)早期溝通的契機(jī)，有望顯著加快其研發(fā)與引入進(jìn)程，使靈北距離為中國(guó)DEE患者提供創(chuàng)新療法的目標(biāo)更近一步。

蔻德罕見病中心創(chuàng)始人及主任、瑞鷗公益基金會(huì)聯(lián)合創(chuàng)始人兼秘書長(zhǎng)黃如方指出，罕見病不僅僅是醫(yī)學(xué)問題，對(duì)包括DEE在內(nèi)的兒童罕見病患者的支持是一個(gè)社會(huì)化的系統(tǒng)工程。需要政府的頂層設(shè)計(jì)，醫(yī)院的診療能力，企業(yè)的創(chuàng)新藥物，以及患者組織的社群支持，多方協(xié)同，缺一不可。也希望社會(huì)各界給予這個(gè)群體更多實(shí)質(zhì)性的關(guān)注和支持。